В России создали слабозаметную для иммунитета генную терапию от болезни сетчатки
Российские исследователи разработали генную терапию, которая вызывает относительно слабую реакцию со стороны врожденного иммунитета и которую можно применять для лечения одной из форм амавроза Лебера, редкой наследственной болезни сетчатки.
Проведенные опыты показали, что созданная учеными генная терапия, нацеленная на борьбу с четвертой формой амавроза Лебера, успешно проникает в клетки сетчатки и заставляет их вырабатывать белок AIPL1. При этом она вызывает значительно меньший отклик со стороны врожденного иммунитета, чем генная терапия на базе оригинальной версии гена, кодирующего белок AIPL1.
Исследователи разработали генную терапию, которая позволяет ввести в выжившие клетки сетчатки модифицированную версию гена AIPL1. В его структуру ученые внесли небольшие изменения, которые заставляют клетку активнее вырабатывать молекулы белка. Работу данной генной терапии исследователи проверили на культурах клеток пигментного эпителия сетчатки, а также сравнили ее эффективность и иммуногенность с терапией на базе оригинальной формы гена AIPL1.
Проведенные исследователями наблюдения показали, что генная терапия на базе измененной формы гена AIPL1 успешно проникала в клетки и заставляла их вырабатывать нужный белок. При этом ее действие сопровождалось значительно менее выраженной активацией врожденного иммунитета, чем при использовании оригинальной версии AIPL1, что должно благотворно сказаться на эффективности терапии.