Создана генная терапия, блокирующая производство частиц ВИЧ в зараженных клетках
Молекулярные биологи университета Темпл (США) разработали генную терапию, которая блокирует сборку новых копий ВИЧ в зараженных клетках путем внесения мутаций в человеческий ген MOGS, играющий важную роль в формировании частиц вируса иммунодефицита.
Профессор Халили и его коллеги уже много лет работают над созданием различных форм генной терапии, нацеленной на полное удаление всех следов ВИЧ из организма или на развитие иммунитета к большинству вариаций вируса. В частности, в 2023 году команде удалось создать двойную генную терапию на базе геномного редактора CRISPR/Cas9, которая делает иммунные клетки неуязвимыми к действию ВИЧ и одновременно уничтожает резервуары "спящего" вируса.
Позднее исследователи выяснили, что работу этой генной терапии можно дополнительно улучшить, если модифицировать ее таким образом, что она будет воздействовать и на ген MOGS, отвечающий за производство молекул одного из ферментов из класса глюкозидаз. Эти белки отвечают за присоединение молекул сахаров к определенным типам аминокислотных цепочек, что стабилизирует эти пептиды. Некоторые мутации в гене MOGS являются фатальными и они приводят к смерти их носителя в первые дни жизни.
Исследователи обнаружили, что аналогичные мутации также препятствуют размножению ВИЧ и многих других вирусов, для сборки новых копий которых необходим фермент MOGS. Руководствуясь этой идеей, биологи создали генную терапию на базе CRISPR/Cas9, которая "выключает" ген MOGS только в тех клетках, в чьей ДНК присутствуют копии генома ВИЧ.
Как показали опыты на культурах иммунных телец, подобная генная терапия меняет работу зараженных Т-клеток таким образом, что они начинают производить только нежизнеспособные частицы ВИЧ и при этом она не затрагивает их здоровых соседей. Вкупе с очисткой клеток от всех копий вирусного генома, эта процедура должна полностью очистить организм от следов вируса. В ближайшее время этот подход будет проверен в опытах на животных.