Геномный редактор CRISPR/Cas9 адаптировали для лечения болезней сосудов
Учёные Гарвардской медицинской школы успешно адаптировали геномный редактор CRISPR/Cas9 для лечения фатальных заболеваний сосудов. Они создали специализированную версию редактора, которая способна работать в клетках гладких мышц кровеносных сосудов. Этот прорыв открывает новые возможности для генной терапии, направленной на лечение наследственных заболеваний.
Исследователи разработали новый, более точный вариант CRISPR/Cas9, который минимизирует случайные «опечатки» в ДНК. Их основной целью была корректировка точечной мутации в гене ACTA2, которая вызывает синдром мультисистемной дисфункции гладкой мускулатуры. Оригинальные версии редактора часто вносили дополнительные мутации, что сводило на нет весь лечебный эффект. Поэтому учёные модифицировали белок Cas9 так, чтобы он не вырезал участок ДНК, а исправлял только одну конкретную неправильную «букву».
Синдром мультисистемной дисфункции гладкой мускулатуры — это опасное заболевание, которое приводит к серьёзным нарушениям в работе сердца и сосудов, включая аневризмы, инсульты и повреждения аорты. В настоящее время эффективного лечения не существует, поэтому учёные всего мира активно ищут способы исправить мутацию в гене ACTA2. Новый подход, разработанный американскими биологами, является одним из наиболее перспективных.
Эффективность новой генной терапии была проверена на мышах с аналогом человеческого заболевания. Редактор успешно исправил мутацию в значительной части клеток, что позволило более чем 60% грызунов прожить дольше полугода. Для сравнения, все мыши из контрольной группы, которым не проводилось лечение, погибли в течение двух месяцев. Эти результаты свидетельствуют о большом потенциале данной технологии для дальнейших клинических исследований и разработки лечения для людей.