РФ зарегистрировали первый инновационный препарат для лечения синдрома Хантера
РФ зарегистрировали первый инновационный препарат для лечения синдрома Хантер
Биотехнологическая компания «Генериум» получила регистрационное удостоверение на оригинальный препарат «Клотилия», предназначенный для лечения мукополисахаридоза второго типа, или синдрома Хантера. Это инновационное средство имеет принципиально новый механизм действия и открывает новую главу в терапии данного заболевания. Генеральный директор компании Даниил Талянский подчеркнул, что новый препарат впервые дает специалистам эффективный инструмент для изменения течения болезни, что должно существенно улучшить качество жизни пациентов и их семей.
Ключевой проблемой в лечении синдрома Хантера до настоящего времени была невозможность эффективного воздействия на неврологические симптомы: существующая терапия боролась лишь с соматическими проявлениями, но не могла остановить нейродегенерацию. Препарат «Клотилия» решает эту проблему благодаря уникальной технологии: его молекула, веренафуспа альфа, использует инсулиновый рецептор для преодоления гематоэнцефалического барьера (ГЭБ). Это первый в мире зарегистрированный препарат, использующий такой механизм для доставки фермента идуронат-2-сульфатазы непосредственно в центральную нервную систему.
Молекула «Клотилии» представляет собой рекомбинантный белок лизосомального фермента, связанный с Fab-фрагментом моноклонального антитела к инсулиновому рецептору. Этот Fab-фрагмент выступает в роли «проводника», связываясь с рецептором на клетках ГЭБ и запуская естественный процесс трансцитоза. В результате вся терапевтическая молекула проникает через барьер в головной мозг. Там фермент начинает расщеплять токсичные гликозаминогликаны, останавливая их патологическое воздействие на нервные клетки и предотвращая дальнейшее накопление.
Эффективность препарата была подтверждена в ходе открытых клинических исследований в 11 медицинских учреждениях. Было зафиксировано снижение уровня токсичных веществ в спинномозговой жидкости, что свидетельствует о проникновении и активности препарата в ЦНС. У пациентов наблюдалась положительная динамика по нейропсихологическим тестам, а также улучшение дыхания и подвижности суставов. Эта терапия открывает новые возможности для борьбы с нейрокогнитивными нарушениями, которые ранее считались необратимыми при этом редком лизосомном заболевании.